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플랫폼 바이오
플랫폼바이오(Platform Bio)는 생명과학 및 바이오 기술에서 다양한 응용을 가능하게 하는 핵심 기술과 시스템을 제공하는 혁신적 개념이다. 이는 특정 연구, 개발, 혹은 생산 과정에 국한되지 않고 여러 분야에서 확장 가능하며, 바이오산업의 전반적인 효율성과 생산성을 높이는 기반 기술을 의미한다. 플랫폼바이오는 바이오의약품, 백신, 바이오 소재, 진단, 유전자 치료 등 다양한 응용 분야에서 활용된다.
개요
플랫폼은 'Plat(구획된 땅)'과 'Form(형태)'의 합성어로 '구획된 땅의 형태'를 의미한다. 즉, '용도에 따라 다양한 형태로 활용될 수 있는 공간'을 상징적으로 표현한 단어라고 할 수 있다. 인터넷과 소프트웨어의 급격한 변화를 겪은 2000년대부터 플랫폼은 점차 진화하면서 여러 정의로 받아들여지고 있다.
제약바이오 산업에서 플랫폼은 기존 의약품에 적용해 다수의 후보 물질을 도출할 수 있는 기반 기술을 의미한다. 신약 개발이 미래성장 동력으로 떠오르면서 효능과 안전성이 입증된 신약을 더 개선하는 플랫폼 기술에 관심이 높아지고 있다.
기업들은 그 동안 집중하던 신약 개발 또는 후보물질 발굴에서 영역을 넓혀 '플랫폼 기술'에 주목하고 있다. 플랫폼 기술의 가장 큰 특징은 특정 약물이나 적응증에 제한되지 않고 다양한 질환 분야에 적용할 수 있는 무한 확장성을 지녔다는 점이다.
하나의 플랫폼 기술을 다양한 신약후보물질은 물론, 기존의 여러 의약품에 다양하게 활용할 수 있고 지속적인 기술이전이 가능한 만큼 제약바이오 업계에서 플랫폼 기술의 가치는 매우 크다.
제약바이오 업계에 따르면 국내 주요 제약바이오 기업들은 바이오 플랫폼 기술을 신약에 적용시키거나 기술이전하고 있다. 다수의 기술수출에 성공한 국내 바이오기업들 역시 대부분 차별화된 플랫폼 기술을 보유하고 있다.
글로벌 투자자들의 플랫폼 기술에 대한 관심도 뜨겁다. 미국 경영컨설팅 기업 맥킨지앤컴퍼니(McKinsey&Company)에 따르면 2019년부터 2021년까지 3년간 글로벌 벤처캐피탈(VC)이 바이오텍에 투자한 520억 달러 중 346억 달러는 플랫폼 기술 보유 기업에 쓰였다.[1]
주요 구성 요소
- 1. 기술 플랫폼
바이오 연구와 생산의 기본을 제공하는 기술적 기반.
- 유전자 편집 기술: CRISPR-Cas9, TALEN 등.
- 단백질 공학: 효소나 치료 단백질의 최적화 설계.
- 합성 생물학: 맞춤형 생체 시스템 설계 및 구축.
- 2. 데이터 플랫폼
대규모 생물학 데이터를 수집, 분석, 활용하는 체계.
- 생물정보학: 유전체, 단백질체, 대사체 데이터를 통합하여 활용.
- AI 기반 데이터 분석: 질병 예측, 약물 설계 최적화.
- 클라우드 컴퓨팅: 연구 데이터를 효율적으로 저장 및 공유.
- 3. 생산 플랫폼
효율적이고 대규모로 바이오 제품을 생산하는 기술.
- 세포주 개발 플랫폼: 고효율 단백질 생산 세포주.
- 발효 플랫폼: 산업용 미생물을 활용한 바이오 물질 대량 생산.
- 바이오리액터 기술: 의약품, 백신 등의 대량 생산 장비.
- 4. 상용화 플랫폼
연구 성과를 실용적 제품으로 전환.
- 임상시험 플랫폼: 신약 개발 및 안전성 검증.
- 바이오경제 플랫폼: 바이오 제품의 시장 진입 전략 제공.
플랫폼바이오 기업 특징
제약바이오 산업에서 플랫폼은 다수의 후보물질을 도출할 수 있는 기반이 되고 큰 변화 없이 적용할 수 있는 공통된 코어 기술을 의미한다. 일반적으로 성공한 플랫폼 기술을 가진 바이오 기업은 다음 특징을 가진 것으로 파악된다.
첫째, 플랫폼 기술이 기존에 존재하지 않던 새로운 신약 모달리티(치료방법)를 창조해 내거나(CAR-T, mRNA 등), 아니면 기존 신약 모달리티 내에서 기존의 표준 기술 대비 우수한 기술적 우위를 줄 수 있는 기술이어야 한다.
둘째, 경쟁사가 모방, 시장 침투 등의 시도를 하는 것을 차단할 수 있는 강력한 방어막을 구축해야 한다. 대표적으로는 강력한 특허 보유나 시설, 노하우 등을 통한 보호를 생각할 수 있다.
셋째, 해당 플랫폼 기술이 다수의 사례에 유연하게 적용돼 용이하게 추가적인 가치를 창출할 수 있어야 한다.
마지막으로 해당 플랫폼 기술에 대한 활발한 기술적 수요가 존재해야 한다.
플랫폼 기반 기업들은 파트너십 형태의 사업모델을 적극적으로 구사한다. 글로벌 제약사 등 신약을 개발하고자 하는 수요자가 기술을 사용할 수 있도록 플랫폼을 제공하고 이용료(기술료)를 수취하는 방식이다.
이를 통해 이른 단계부터 수익을 창출할 수 있고, 일정 수준의 매출이 지속적으로 발생 가능하다. 대규모 파트너사들과 협력을 통해 기술에 대한 신뢰도 쌓을 수 있다. 마일스톤 달성에 따른 플랫폼의 성공 가능성, 안전성, 유효성도 검증 가능하다.
플랫폼 기술의 상업적 검증이 되고 기업공개(IPO)나 추가 기술수출을 통한 대규모 자금 유입이 완료된 이후 자체 후보물질을 도출하고 개발하는 제약·바이오 기업으로 한 단계 더 진화한다. 대표적으로 최근 대형 제약사에 인수된 시젠(Seagen), 이뮤노젠(Immunogen) 등의 항체약물접합체(ADC) 개발사들이 있다.[2]
주목을 받은 6가지 바이오 플랫폼 기술
①세포치료제 2.0 | 2017년 최초의 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제가 승인된 이후 전례없는 효능을 달성하면서 혈액 악성 종양 치료에 혁명을 일으켰고 아직 충족되지 않은 요구가 있는 질병(예: 고형암)을 해결할 수 있는 잠재력을 제공했다. CAR-T 세포와 관련된 염증성 사이토카인 방출 증후군 등 부작용 문제로 연구자들은 환자의 세포를 활용하고 수정하는 새로운 방법을 연구하고 있으며 2019년부터 2021년까지 2세대 노력에 대한 자금 지원을 강화했다. 기업들은 선천성 면역세포 활용, 합성 유전자 회로를 통한 정밀제어, 생체 내(in vivo) 치료 등으로 새로운 접근방식을 시도하고 있다.
②차세대 유전자 치료제 | DNA와 RNA를 편집하고 조절해 유전질환에 탁월한 치료효과를 제공했으며 영구적이고 정확한 유전자 삭제 및 생체 외 수정을 가능하게 하는 편집으로 계속 진화하고 있다. 하지만 CRISPR-Cas9 유전자 편집은 제한된 범위의 편집만 가능하며 영구적인 DNA 손상, 돌연변이 유발 등의 안전성 문제가 제기된 바 있다. 기업들은 기존 유전자 요법의 문제를 극복하기 위해 새로운 RNA 및 편집도구 개발, 새로운 뉴클리아제, 비 뉴클리아제 편집 등의 차세대 개발전략에 집중하고 있다.
③정밀의학 | 유전자, 환경 및 생활방식의 개인적 다양성을 고려한 치료의 효과를 극대화하는 접근방식이며 인공지능과 결합된 데이터 분석의 발전으로 시장이 증가하고 있다. 1세대 정밀진단은 알려진 바이오마커와 돌연변이만 감지할 수 있으며 치료에 반응하지 않는 하위그룹이 있어 고유한 질병 하위 집단의 추가 식별이 필요하다. 기업들은 다중오믹스 분석을 통한 질병의 조기발견, 새로운 바이오마커 발견 플랫폼, 게놈 분석을 통한 질병 예방 및 치료에 집중하고 있다.
④머신러닝 기반 약물 발견 | 분자 행동을 예측하는 컴퓨터 모델링 시뮬레이션을 통해 효과적인 약물 설계 및 최적화가 가능해졌다. 고품질 데이터의 부족, 일반화의 부족, 해석 불가능한 알고리즘 등으로 약물 발견의 효율성과 정확성을 높이기에 제한적인 상황이다. 기업들은 단백질, RNA-스플라이싱 부위 등을 포함해 확인된 질병 표적 범위를 확장하고 있으며 러신머닝 모델의 일반화를 위해 하나의 예측모델의 적용, 리드 검증·최적화 등 새로운 방법을 개발하고 있다.
⑤약물 투여가 불가능한 표적 타겟기술ㅣ인체에 있는 질병관련 단백질의 최소 85%는 약물을 사용할 수 없어 표적화하기 어려운 단백질 및 치료하기 어려운 질병에 약물을 전달하는 분야에 투자자의 관심 증가하고 있다. 단백질의 소분자 약물에 대한 내성, 단백질 기능이 쉽게 변경되지 않는 표적의 제한된 효과, 검증된 표적의 부족 등의 한계가 존재한다. 기업들은 이전에 알려지지 않은 결합 부위 식별, 질병 유발 단백질의 분해, 새로운 질병 표적 개발로 약물치료가 불가능한 표적 및 질병 해결을 위한 새로운 플랫폼을 개발 중에 있다.
⑥새로운 약물전달 방법ㅣ 더 많은 치료법이 질병 특이적 세포를 표적으로 하는 강력한 매개체에 의존함에 따라 약물 전달은 상당한 발전을 보인다. 정맥 내 지질나노 입자는 주로 간을 표적으로 하는 등 접근이 제한적이며 일부 전달방법은 면역체계를 촉발해 부작용 발생의 위험이 존재한다. 기업들은 새로운 벡터 캡시드 개발, 엑소좀 등의 신체의 자연신호 기반 전달방법, 지질 조성을 최적화한 나노입자 등의 새로운 기술을 활용한 약물전달 플랫폼을 개발하고 있다.[3]
각주
- ↑ 김가람 기자, 〈플랫폼 기술① K-바이오는 '플랫폼'으로 진화 중…신기술 앞세워 무한 확장 시도〉, 《바이오타임즈》, 2023-03-28
- ↑ 〈K바이오의 돌파구, 플랫폼이 답이다〉, 《한국경제》, 2024-01-22
- ↑ 이지혜 기자, 〈글로벌 자금 몰리는 바이오 플랫폼 기술 6가지〉, 《헬스코리아》, 2022-06-15
참고자료
- 김가람 기자, 〈플랫폼 기술① K-바이오는 '플랫폼'으로 진화 중…신기술 앞세워 무한 확장 시도〉, 《바이오타임즈》, 2023-03-28
- >이지혜 기자, 〈글로벌 자금 몰리는 바이오 플랫폼 기술 6가지〉, 《헬스코리아》, 2022-06-15
- 〈K바이오의 돌파구, 플랫폼이 답이다〉, 《한국경제》, 2024-01-22
같이 보기
